[뉴스] 최진우 큐리진 대표 버리던 RNA 가닥도 신약으로

신약 개발에서 한때 불필요한 부산물로 여겨졌던 RNA 가닥이 새로운 치료 전략의 핵심으로 떠오르고 있습니다. 일반적인 짧은간섭RNA(siRNA) 치료제는 두 가닥 중 가이드 가닥만 활용하고, 패신저 가닥은 제거합니다. 가이드 가닥이 표적 유전자의 작용을 억제하는 동안 패신저 가닥은 별다른 역할을 하지 못한다고 봤기 때문입니다.

하지만 큐리진은 이 발상을 뒤집었습니다. 두 RNA 가닥을 결합하는 과정에서 발생하는 염기 불일치를 정밀하게 조절해, 가이드 가닥과 패신저 가닥이 각각 다른 유전자를 억제하도록 설계한 것입니다. 하나의 siRNA 분자로 두 유전자를 동시에 겨냥하는 이중표적 siRNA 플랫폼입니다.

이 기술은 여러 유전자가 복합적으로 작용하는 중증 만성질환에서 특히 의미가 큽니다. 한 유전자만 차단하면 보상 작용으로 다른 질환 경로가 활성화될 수 있지만, 두 표적을 동시에 억제하면 치료 효과를 높이고 약물 저항성을 낮출 가능성이 있습니다.

최진우 큐리진 대표가 “버리던 RNA 가닥도 신약으로”라는 방향을 제시한 배경도 여기에 있습니다. 버려지던 가닥을 되살리는 단순한 재활용을 넘어, RNA 한 분자의 효율을 극대화하는 새로운 신약 설계 방식인 셈입니다. 큐리진은 이 플랫폼을 바탕으로 대사질환과 암, 희귀질환 치료제 개발에 도전하고 있습니다.

두 유전자를 겨냥한 신약, 치료의 판을 바꿀까 — 최진우 큐리진 대표 버리던 RNA 가닥도 신약으로

콜레스테롤과 중성지방을 동시에 잡는 후보물질이 등장했습니다. 큐리진이 개발 중인 Csi103은 콜레스테롤 조절에 관여하는 PCSK9와 중성지방 대사에 관여하는 APOC3를 한 번에 억제하는 이중표적 RNA 치료제입니다.

기존 짧은간섭RNA(siRNA) 치료제는 두 가닥 중 한 가닥만 활용하고 나머지는 제거하는 방식이 일반적이었습니다. 하지만 최진우 큐리진 대표는 버려지던 가닥까지 신약 개발에 활용하는 전략을 제시했습니다. 두 RNA 가닥이 각각 다른 유전자를 억제하도록 설계해, 하나의 분자로 여러 질환 경로를 동시에 겨냥하는 것입니다.

이 접근법은 여러 유전자가 복합적으로 작용하는 대사질환과 암 치료에서 의미가 큽니다. 한 유전자만 차단했을 때 다른 경로가 활성화돼 치료 효과가 떨어지는 문제를 줄일 가능성이 있기 때문입니다. 특히 이상지질혈증처럼 콜레스테롤과 중성지방을 함께 관리해야 하는 질환에서는 치료 편의성과 효율을 높일 수 있는 선택지가 될 수 있습니다.

다만 실험실에서 확인한 이중 억제 효과가 실제 치료제로 이어지려면 해결해야 할 과제도 남아 있습니다. 목표 조직까지 RNA를 정확히 전달하고, 두 가닥이 체내에서 안정적으로 작동하도록 만드는 기술이 필요합니다. 큐리진은 에이프릴바이오의 항체 기반 전달기술과 RNA 설계기술을 결합해 이 같은 한계를 넘는 것을 목표로 하고 있습니다.

후보물질 발굴 과정을 자동화해 최대 384개 후보를 5일 안에 평가하고, 특정 표적 후보를 두 달 이내에 도출하겠다는 계획도 주목할 만합니다. 이 기술이 임상에서 안전성과 효능을 입증한다면, RNA 치료제는 하나의 유전자를 억제하는 방식에서 여러 질환 경로를 동시에 조절하는 방향으로 확장될 수 있습니다.、】【

Reference

한국경제: https://www.hankyung.com/article/2026090820251